13세 소녀의 암을 호전시킨 DNA 편집 기술

새로운 암 치료법이 영국에서 처음으로 적용되었다. 13세 소녀, 알리사는 증상이 사라진 상태라고 한다.

작성 및 확인 의사 Leonardo Biolatto.

마지막 업데이트: 23 5월, 2023

암이 완치됐다는 이야기는 기적처럼 보인다. 최근 영국 연구팀은 처음으로 DNA 편집 기술 임상 시험에서 성공적 결과를 얻었다.

13세 영국 소녀인 알리사는 DNA 편집 기술 임상 시험에 참여했고 Great Ormond Street Hospital for Children에 따르면 현재까지 생명을 위협하는 급성 림프 구성 백혈병 증상이 나타나지 않았다고 한다.

절망에 빠졌던 알리사의 어머니는 딸이 어쩌면 평범한 삶을 살 수 있다는 사실이 믿기지 않았다. 하지만 이를 가능하게 한 것은 불과 몇 년 전에야 연구된 DNA 편집 기술 덕분이었다.

알리사의 질병은 무엇이었나?

급성 림프구성 백혈병 또는 급성 림프모구 백혈병은 백혈구의 악성 신생물이 매우 빠르게 발전하여 몇 달 안에 생명을 위협하는 질병이다.

백혈구의 일종인 림프구가 골수에서 과다 생성되어 혈액을 통해 다른 장기로까지 침투한다. 따라서 간, 림프샘, 비장과 중추 신경계에서도 흔적을 찾을 수 있다.

통계에 따르면 이 백혈병은 5세 미만 소아에게 더 자주 발생하지만 사례의 60%는 영아에서 진단된다.

급성 림프구성 백혈병에 걸릴 위험은 1/1,000로 추정되며 남성보다 여성에게서 더 높은 발병률을 보인다. 소아는 더 많이 진단되지만 성인보다 예후가 더 좋다.

알리사는 기존 프로토콜에 따라 화학 요법과 골수 이식을 받았지만 예후가 좋지 않았다.

알리사의 암을 치료하기 위한 마지막 선택으로 DNA 편집 기술이라는 새로운 치료의 임상 시험에 참여하게 됐다.

이 치료에 대한 최초의 임상 시험이었지만 알리사는 예상보다 만족스러운 결과를 얻었다.

암을 호전되게 한 DNA 편집 기술

DNA 편집 기술은 디옥시리보핵산 또는 DNA 구성을 기반으로 한다. DNA에는 인류의 존재와 기능 방식을 코딩하는 유전 정보가 있다.

과학자들은 뉴클레오티드로 구성된 그 코드를 찾았다. 서로 다른 뉴클레오타이드 조합은 자연적인 명령을 형성한다.

뉴클레오타이드를 수정하면 유기체를 지배하는 명령을 변경하게 된다. DNA 편집 기술은 과학자들이 세포를 원하는 대로 움직이기 위해 DNA를 편집하는 것이다.

물론 말처럼 간단하지 않다. 뉴클레오타이드를 변경하려면 특정 기술이 필요하고 의도된 지시대로 움직이게 고정해야 한다.

알리사의 암을 치료하기 위한 새로운 치료법은 하나가 아니라 여러 단계로 구체화되었다.

1. 알리사의 몸이 림프구를 공격하지 않도록 DNA 편집 기술로 수정된 림프구를 기증받았다.
2. 기증받은 림프구는 백혈구 기증에서 흔히 발생하는 거부 반응이 발생하지 않도록 다시 수정되었다.
3. 기증된 세포가 항암 치료에 영향받지 않도록 또 다른 변형이 사용되었다.
4. 마지막으로 기증받은 림프구가 알리사의 악성 림프구를 공격해 제거할 수 있도록 마지막 DNA 편집을 했다.

면역 체계 회복

수정된 기증자 세포가 알리사의 몸에 들어가 암세포를 파괴하자 또 다른 골수 이식을 받았고 면역 체계가 회복되었다.

그 과정도 쉽지 않았다. 알리사는 4개월간 입원하면서 심각한 감염에 노출되었다. 문병 오는 사람은 거의 없었고 오빠 역시 세균을 옮길 수 있었기 때문에 가까이 갈 수도 없었다.

마침내 차도가 보였고 이제 알리사의 몸에 백혈병의 흔적은 남지 않았다. 여전히 정기 검진을 받고 있지만 새로운 암 치료법은 특히 기존 치료에 잘 반응하지 않는 동일한 질병을 가진 어린이 같은 많은 환자에게 희망이 될 것이다.

DNA 편집 기술 미래

DNA 편집 기술은 최근에 완성됐으며 전 세계적으로 다양한 임상 연구가 진행되고 있다.

아마도 가장 관련성이 높은 연구는 겸상 적혈구 빈혈을 겨냥한 것이다. 이 병리학은 유전적 결함에 반응하므로 결함이 있는 뉴클레오티드를 수정한다.

유전자 약물은 또한 환자 필요에 따라 제조될 수 있다. 부작용 없이 특정 질병을 치료할 수 있도록 맞춤식 약물 생산을 포함한다.

Great Ormond Street Hospital for Children은 알리사와 유사한 상태의 환자가 10명 더 있다고 보고했다. 이 환자들은 새로운 치료법 대상이 될 것이다.